Весьма вероятно, что среди ваших знакомых есть те, кто страдает от диабета. Так вот: практически весь инсулин, который используют диабетики, производится сегодня с помощью генетически модифицированных микроорганизмов, несущих некоторые человеческие гены. Раньше медикам приходилось использовать инсулин животного происхождения. Но он отличается от человеческого и его дорого производить. Теперь эти проблемы решены. Есть и другие лекарства, которые производят генетически модифицированные организмы: гормоны, вакцины, ферменты, антитела, факторы свертывания крови, внутренний фактор, помогающий переводить неактивную форму витамина B12, поступающую с пищей, в активную, которую легко усвоить, и многое другое.

Кроме того генная инженерия открывает новые возможности лечения некоторых наследственных заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми. Увы, синдром Дауна ученым пока не по плечу, но, например, гемофилия — другой случай. Болезнь возникает из-за нехватки фактора свертывания крови, который в норме производится в печени. Из-за генетической поломки синтез фактора нарушен. К счастью, для того чтобы помочь пациенту, нам не нужно менять ДНК в каждой из триллионов его клеток. Достаточно починить клетки печени — гепатоциты. Но как доставить в них недостающий ген?

Для этого используются уже «придуманные» природой вирусы, целенаправленно проникающие в гепатоциты. От вирусов оставляют их оболочку — именно она отвечает за избирательное попадание в нужные клетки. Гены вирусов, являющиеся причиной их болезнетворности, ученые заменяют на последовательности ДНК, отвечающие за синтез фактора свертывания крови. Многим пациентам такая генная терапия уже помогла. Это не полное исцеление, но симптомы болезни уменьшаются. Фактор свертывания появляется в крови.

Еще один пример — лечение рака крови. Недавно управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США разрешило генную терапию лейкемии. Раковые клетки — это мутанты, которые в силу поломок ДНК слишком активно делятся и потому угрожают здоровью человека. Поскольку эти клетки отличаются от обычных, иммунная система нередко их распознает как чужеродные объекты и уничтожает. Но иногда у клеток иммунной системы нет подходящих рецепторов. Мутантные клетки продолжают жить, размножаться, эволюционировать — это и ведет к развитию тяжелых онкологических заболеваний. Теперь у пациента берут клетки иммунной системы, помещают в пробирку, снабжают их (с помощью вирусов) генами, кодирующими недостающие рецепторы, и возвращают обратно в кровь больному. Такая генетически модифицированная клетка иммунной системы может распознать раковую клетку, начинает делиться и бороться с болезнью. В США открываются первые клиники, где будет применяться такой подход.

И еще одна история из области медицины. В этом году американские ученые показали, как можно избавлять человеческие эмбрионы от мутации, ведущей к врожденному пороку сердца. Для этого используется технология редактирования ДНК, которую позаимствовали у бактерий. Дело в том, что бактерии — искусные генные инженеры. Они умеют встраивать в свою кольцевую хромосому маленькие кусочки вирусной ДНК, чтобы потом распознавать полноразмерные вирусные гены и разрезать их с помощью специального белка. Именно этот белок и позаимствовали ученые. Они узнали, как «нацеливать» его на практически любые последовательности ДНК, которые нужно разрезать или изменить. В итоге удалось исправить в клетках неработающие копии генов, заменив их на исправные. Пока еще никто не создает генетически модифицированных людей (технологию нужно тестировать), но уже ясно, что это лишь вопрос времени. Причем в будущем можно будет не только побороть любые известные наследственные заболевания, но и сделать людей устойчивыми от рождения ко многим вирусам, подарив им упомянутый бактериальный противовирусный иммунитет.